Glavna istraživačka usmjerenja Laboratorija za nasljedni rak su :

• Temeljna znanstvena istraživanja vezana su za prijenos signala uz poseban naglasak na uvođenje novih istraživačkih tehnologija;
• Primijenjena znanstvena istraživanja vezana uz rak i nasljedne bolesti usmjerena su na razvoj postupaka koji mogu poslužiti u dijagnostici nasljednih bolesti, te u terapiji raka;
• Razvoj bioinformatike i in silico modela na temelju rezultata glavnih istraživačkih usmjerenja.

Glavni model u znanstvenim istraživanjima je signalni put Hh-Gli, poznat i pod drugim nazivima kao što su Hh-Ptc ili Hh/Ptc/Smo, odnosno Hedgehog- Gli ili Hedgehog-Patched, koji je evolucijski visoko očuvan put prijenosa signala od stanične membrane do jezgre. Put ima ključnu ulogu u normalnom razvoju a njegovo poremećeno funkcioniranje povezuje se s razvojnim deformacijama i rakom.

Ciljevi istraživanja su mehanizmi poremećenog aktiviranja Hh-Gli puta u odabranim tumorima (uključujući neke interakcije s drugim putevima i genima) i mogućnosti inhibiranja signalnog puta i rasta tumora. Također se istražuju i epigenetski čimbenici regulacije Hh-Gli signalnog puta koji su do sada rezultirali hipotezom da je metilacija promotora jedan od aspekta regulacije (u slučaju Ptch gena).

Temeljem najnovijih procjena da ovaj signalni put sudjeluje u jednoj trećini svih smrtonosnih tumora, Hh-Gli put postaje vrlo značajnom metom potencijalnih terapija raka. Tome su dodatno doprinijeli i prvi naši uspješni pokusi inhibiranja puta kojima je zaustavljen rast tumorskih kultura, što ukazuje na važnost daljnjih istraživanja mehanizama poremećene aktivacije i pronalaženja prikladnih inhibitora.

Primijenjena istraživanja vezana su uz nasljedni rak dojke, posebno na gene BRCA1 i BRCA2 čija analiza može poslužiti u ranoj dijagnostici i terapiji,  te na razvoj novih metoda koje bi se mogle koristiti i za druge tumore i nasljedne bolesti. Za sada je za širu javnost komercijaliziran postupak detekcije promjena u genima BRCA1 i BRCA2 a uskoro će se uključiti i ostali geni značajni za dijagnostiku raka dojke (CHEK2...).

U sklopu laboratorija djeluje i servis za određivanje slijeda nukleotida (sekvenciranje DNA) dostupan široj javnosti.